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Morbus Pompe

Weiterentwicklung von Enzym-Ersatztherapie liefert neue Behandlungsoption

Neue Daten der offenen Langzeitverlängerung der randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie COMET zeigen, dass sich bei Menschen mit Morbus Pompe im Spätstadium (LOPD) nach einer fast zweijährigen Behandlung mit Avalglucosidase alfa Verbesserungen der Atemfunktion und der Beweglichkeit erhalten haben. Die Analyse wurde auf dem 18. jährlichen WORLDSymposium vorgestellt.

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