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Orphan Disease

Ausgezeichnete und innovative Behandlung bei spinaler Muskelatrophie

Die spinale Muskelatrophie ist mit einem schnellen Verlust von Motoneuronen assoziiert, der u.a. eine Beeinträchtigung der Atmung nach sich zieht. Sie stellt die häufigste genetische Ursache für Säuglings- und Kleinkindsterblichkeit dar. Als erste kausale Therapieoption wurde das innovative Antisense Oligonukleotid mit dem Prix Galien Suisse 2019 ausgezeichnet.

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